Dettagli:

Nome:Vimizim - Iniet 1f 5ml 1mg/Ml
Codice Ministeriale:043377011
Principio attivo:Elosulfase Alfa
Codice ATC:A16AB12
Fascia:H
Prezzo:1325.65
Produttore:Biomarin Europe Ltd
SSN:Non concedibile
Ricetta:OSP1 - uso ospedaliero art.92 DL 219/06
Tipo prodotto:Farmaco solo uso ospedaliero
Forma:Concentrato per soluzione per infusione
Contenitore:Flacone
Iva:10%
Temp. Conservazione:Da +2 a +8 e al riparo dalla luce
Scadenza:36 mesi

Denominazione

VIMIZIM 1 MG/ML CONCENTRATO PER SOLUZIONE PER INFUSIONE ▼ Medicinale sottoposto a monitoraggio addizionale. Cio' permettera' la rapidaidentificazione di nuove informazioni sulla sicurezza. Agli operatori sanitari e' richiesto di segnalare qualsiasi reazione avversa sospett a. Vedere paragrafo 4.8 per informazioni sulle modalita' di segnalazione delle reazioni avverse.

Formulazioni

Vimizim - Iniet 1f 5ml 1mg/Ml

Categoria farmacoterapeutica

Prodotti per il metabolismo e il tratto alimentare, enzimi.

Principi attivi

Ogni ml di soluzione contiene 1 mg di elosulfase alfa. Ogni flaconcinoda 5 ml contiene 5 mg di elosulfase alfa.

Eccipienti

Sodio acetato triidrato, fosfato monosodico monoidrato, arginina idrocloruro, sorbitolo, polisorbato 20, acqua per iniezioni.

Indicazioni

Trattamento della mucopolisaccaridosi di tipo IVA (Sindrome di MorquioA, MPS IVA) in pazienti di tutte le eta'.

Controindicazioni / effetti secondari

Ipersensibilita' potenzialmente fatale (reazione anafilattica) al principio attivo o ad uno qualsiasi degli eccipienti.

Posologia

Il trattamento deve essere supervisionato da un medico esperto nella gestione di pazienti con MPS IVA o altre malattie metaboliche ereditarie. La somministrazione deve essere eseguita da un operatore sanitario adeguatamente formato che sia in grado di gestire le emergenze mediche. Per i pazienti che tollerano bene le infusioni si possono effettuaresomministrazioni domiciliari sotto la supervisione di un operatore sa nitario opportunamente addestrato. La dose raccomandata di elosulfase alfa e' di 2 mg/kg di peso corporeo somministrati una volta alla settimana. Il volume totale dell'infusione deve essere somministrato nell'arco di 4 ore circa. Date le possibili reazioni di ipersensibilita' conelosulfase alfa, i pazienti devono ricevere antistaminici con o senza antipiretici da 30 a 60 minuti prima di iniziare l'infusione. Pazient i anziani (>= 65 anni d'eta'): la sicurezza e l'efficacia in pazienti con piu' di 65 anni d'eta' non sono state stabilite, e non possono essere raccomandati regimi di dosaggio alternativi in questi pazienti. Non e' noto se i pazienti anziani rispondano in modo diverso dai pazienti piu' giovani. Popolazione pediatrica: la posologia nella popolazionepediatrica e' la stessa utilizzata negli adulti. Solo per infusione e ndovenosa. I pazienti che pesano meno di 25 kg devono ricevere un volume totale di 100 ml. Quando diluito in 100 ml, la velocita' di infusione iniziale deve essere 3 ml/ora. La velocita' di infusione puo' essere aumentata, secondo quanto tollerato dai pazienti, ogni 15 minuti come segue: aumentare dapprima la velocita' di infusione a 6 ml/ora e quindi aumentarla progressivamente con incrementi di 6 ml/ora ogni 15 minuti fino a raggiungere una velocita' di infusione massima pari a 36 ml/ora. I pazienti che pesano 25 kg o piu' devono ricevere un volume totale di 250 ml. Quando diluito in 250 ml, la velocita' di infusione iniziale deve essere 6 ml/ora. La velocita' di infusione puo' essere aumentata, secondo quanto tollerato dai pazienti, ogni 15 minuti come segue: aumentare dapprima la velocita' di infusione a 12 ml/ora e quindi aumentarla progressivamente con incrementi di 12 ml/ora ogni 15 minuti fino a raggiungere una velocita' di infusione massima pari a 72 ml/ora. La velocita' di infusione puo' essere aumentata secondo quanto tollerato dai pazienti.

Conservazione

Conservare in frigorifero (2 gradi C - 8 gradi C). Non congelare. Conservare nella confezione originale per proteggere il farmaco dalla luce.

Avvertenze

Anafilassi e gravi reazioni allergiche: negli studi clinici sono statesegnalate anafilassi e gravi reazioni allergiche. Di conseguenza, qua ndo viene somministrato elosulfase alfa, deve essere prontamente disponibile l'adeguato supporto medico. Se insorgono queste reazioni, interrompere immediatamente l'infusione e iniziare il trattamento medico adeguato. Devono essere seguiti gli attuali standard medici per il trattamento di emergenza. Per i pazienti che hanno manifestato reazioni allergiche durante l'infusione, si deve usare cautela durante la risomministrazione. Reazioni all'infusione Le reazioni all'infusione (infusionreactions, IR) sono state le reazioni avverse piu' comunemente osserv ate nelle sperimentazioni cliniche. Le IR possono includere le reazioni allergiche . I pazienti devono ricevere antistaminici con o senza antipiretici prima dell'infusione. La gestione delle IR deve essere basata sulla gravita' della reazione e includere il rallentamento o la temporanea interruzione dell'infusione e/o la somministrazione di antistaminici, antipiretici e/o corticosteroidi aggiuntivi. Se insorgono IR gravi, interrompere immediatamente l'infusione e iniziare il trattamento adeguato. La risomministrazione dopo una reazione grave deve essere eseguita con cautela e sotto lo stretto monitoraggio del medico curante. Compressione del midollo spinale/cervicale Nelle sperimentazioni cliniche, e' stata osservata compressione del midollo spinale/cervicale (spinal cord compression, SCC) sia nei pazienti che ricevevano Vimizimsia nei pazienti che ricevevano il placebo. I pazienti devono essere monitorati per individuare eventuali segni e sintomi di SCC (tra cui mal di schiena, paralisi degli arti al di sotto del livello di compressione, incontinenza urinaria e fecale), fornendo loro l'adeguata assistenza clinica. Dieta iposodica Questo farmaco contiene 8 mg di sodio per flaconcino e viene somministrato in una soluzione per infusione di cloruro di sodio 9 mg/ml (0,9%). Per i pazienti che seguono una dieta iposodica cio' deve essere tenuto presente. Sorbitolo: i pazienti con problemi ereditari di intolleranza al fruttosio non devono utilizzare questo farmaco.

Interazioni

Non sono stati effettuati studi d'interazione.

Effetti indesiderati

La maggior parte delle reazioni avverse nelle sperimentazioni clinichesono state reazioni all'infusione, che sono definite come reazioni ch e insorgono dall'inizio dell'infusione fino al giorno successivo alla stessa. Nelle sperimentazioni cliniche sono state osservate IR gravi che includevano anafilassi, ipersensibilita' e vomito. I sintomi piu' comuni delle IR sono stati cefalea, nausea, vomito, piressia, brividi edolore addominale. Le IR sono state generalmente lievi o moderate, e la frequenza e' stata superiore durante le prime 12 settimane di trattamento, con una tendenza a insorgere meno di frequente con l'andare del tempo. Frequenze reazioni avverse: molto comune (>= 1/10), comune (>= 1/100, < 1/10), non comune (>= 1/1000, < 1/100), raro (>= 1/10.000, < 1/1,000), molto raro (< 1/10.000) e non nota. Disturbi del sistema immunitario. Non comune: anafilassi; comune: ipersensibilita'. Patologie del sistema nervoso. Molto comune. cefalea, capogiri. Patologie respiratorie, toraciche e mediastiniche. Molto comune. dispnea. patologie gastrointestinali. Molto comune: diarrea, vomito, dolore orofaringeo, dolore in sede addominale superiore, dolore addominale, nausea. Patologie del sistema muscoloscheletrico e del tessuto connettivo. Comune: mialgia; molto comune: brividi. Patologie sistemiche e condizioni presso il sito di somministrazione. Molto comune: piressia. Nei pazienti dieta' inferiore ai 5 anni, il profilo di sicurezza complessivo del far maco alla dose di 2 mg/kg/settimana e' risultato in linea con il profilo di sicurezza osservato nei bambini piu' grandi. Descrizione di reazioni avverse selezionate. Immunogenicita': nelle sperimentazioni cliniche, tutti i pazienti hanno sviluppato anticorpi a elosulfase alfa. Circa l'80% dei pazienti ha sviluppato anticorpi neutralizzanti in gradodi inibire il legame dell'elosulfase alfa al recettore del mannosio-6 -fosfato catione-indipendente. Nelle varie sperimentazioni si sono osservati sostenuti miglioramenti nelle misure di efficacia e nelle riduzioni di cheratan solfato (keratan sulphate, KS) urinario nel corso deltempo, nonostante la presenza di anticorpi anti-elosulfase alfa. Non e' stata riscontrata alcuna correlazione tra titoli anticorpali superiori o positivita' agli anticorpi neutralizzanti e le riduzioni nelle misurazioni dell'efficacia o l'insorgenza di anafilassi o altre reazioni di ipersensibilita'. Anticorpi IgE contro elosulfase alfa sono statirilevati in <= 10% dei pazienti trattati e non sono stati sempre corr elati ad anafilassi o altre reazioni di ipersensibilita' e/o al ritirodal trattamento. Segnalare qualsiasi reazione avversa sospetta tramit e il sistema nazionale di segnalazione.

Gravidanza e allattamento

Non ci sono dati sull'uso sulle donne in gravidanza. Gli studi su animali non evidenziano effetti dannosi diretti o indiretti sulla gravidanza o sullo sviluppo embrio-fetale. Tali studi, tuttavia, sono di rilevanza limitata. Come misura cautelare, e' preferibile evitare l'uso di Vimizim durante la gravidanza, a meno che non sia assolutamente necessario. I dati riproduttivi sugli animali hanno mostrato che elosulfase alfa viene escreto nel latte. Non e' noto se elosulfase alfa venga escreto nel latte materno umano, ma non si prevede l'esposizione sistemica attraverso il latte materno. Data la mancanza di dati sugli esseri umani, il medicinale deve essere somministrato alle donne in allattamento solo se il possibile beneficio viene considerato superiore al possibile rischio per il neonato. Non sono state osservate alterazioni della fertilita' negli studi non clinici con elosulfase alfa.