Dettagli:

Nome:Kuvan - 30cpr Solub 100mg
Codice Ministeriale:038922011
Principio attivo:Sapropterina Dicloridrato
Codice ATC:A16AX07
Fascia:A
Prezzo:1072.45
Produttore:Biomarin International Limited
SSN:Concedibile esente
Ricetta:RRL - vendibili al pubblico su prescrizione di centri ospedalieri o di specialisti art.93 DL 219/06
Tipo prodotto:Farmaco etico
Forma:Compresse solubili
Contenitore:Flacone
Iva:10%
Temp. Conservazione:Inferiore a + 25, al riparo dall'umidità
Scadenza:36 mesi

Denominazione

KUVAN 100 MG COMPRESSE

Formulazioni

Kuvan - 30cpr Solub 100mg

Categoria farmacoterapeutica

Prodotti vari dell'appartato gastrointestinale e metabolismo.

Principi attivi

Ogni compressa solubile contiene 100 mg di sapropterina dicloridrato (equivalenti a 77 mg di sapropterina).

Eccipienti

Mannitolo (E421), calcio idrogeno fosfato anidro, crospovidone tipo A,acido ascorbico (E300), sodio stearil fumarato, riboflavina (E101).

Indicazioni

Il medicinale e' indicato per il trattamento dell'iperfenilalaninemia (HPA) in pazienti adulti e pediatrici al di sopra dei 4 anni di eta' affetti da fenilchetonuria (PKU) che hanno mostrato una risposta a taletrattamento. Il farmaco e' anche indicato per il trattamento dell'ipe rfenilalaninemia (HPA) in pazienti adulti e pediatrici con carenza di tetraidrobiopterina (BP) che hanno mostrato una risposta al trattamento.

Controindicazioni / effetti secondari

Ipersensibilita' al principio attivo o ad uno qualsiasi degli eccipienti.

Posologia

Iniziare e condurre il trattamento sotto la supervisione di un medico che abbia esperienza nel trattamento della PKU e della carenza di BP. Assumere in corrispondenza dei pasti come dose singola giornaliera, sempre alla stessa ora e preferibilmente al mattino. Per garantire un controllo adeguato dei livelli di fenilalanina nel sangue e del bilanciamento nutrizionale e' necessario un controllo attivo della fenilalanina nella dieta alimentare e dell'assunzione complessiva di proteine durante il trattamento con il farmaco. Essendo l'HPA, causata sia da PKU che da carenza di BP, una condizione cronica, una volta accertata la risposta alla cura l'utilizzo del farmaco e' inteso a lungo termine. Tuttavia, i dati relativi all'utilizzo a lungo termine sono limitati. Ladose giornaliera calcolata sul peso corporeo deve essere arrotondata al multiplo di 100 piu' vicino. PKU: la dose iniziale in pazienti adulti o pediatrici affetti da PKU e' di 10 mg per ogni kg di peso corporeo una volta al giorno. Il dosaggio viene modificato, di norma tra 5 e 20 mg al giorno per ogni kg di peso corporeo allo scopo di raggiungeree conservare adeguati livelli di fenilalanina nel sangue definiti dal medico. Carenza di BP: la dose iniziale in pazienti adulti e pediatri ci affetti da carenza di BP e' compresa tra 2 e 5 mg per ogni kg di peso corporeo una volta al giorno. Il dosaggio puo' essere modificato fino a 20 mg al giorno per ogni kg di peso corporeo. Potrebbe essere necessario suddividere il dosaggio giornaliero complessivo in due o tre somministrazioni distribuite durante la giornata allo scopo di ottimizzare l'effetto terapeutico. Determinazione della risposta al trattamento: iniziare il trattamento il prima possibile per evitare la comparsa di manifestazioni cliniche irreversibili quali disordini neurologici nei pazienti pediatrici nonche' disturbi cognitivi e disordini psichiatrici negli adulti causati dalla crescita costante del livello di fenilalanina nel sangue. La risposta al trattamento e' determinata da una diminuzione della fenilalanina nel sangue in seguito al trattamento conil farmaco. Verificare i livelli di fenilalanina nel sangue prima di iniziare il trattamento e dopo una settimana di trattamento con il medicinale alla dose iniziale raccomandata. Qualora si osservi una riduzione insoddisfacente del livello di fenilalanina nel sangue, la dose puo' essere aumentata a scadenza settimanale fino a un massimo di 20 mg/kg/giorno con un monitoraggio continuo, anch'esso a scadenza settimanale, dei livelli di fenilalanina nel sangue per un periodo di un mese. L'assunzione di fenilalanina attraverso la dieta alimentare deve essere mantenuta ad un livello costante durante questo periodo. E' possibile definire soddisfacente una risposta in caso di una riduzione >=30% del livello di fenilalanina nel sangue oppure in caso di conseguimento degli obiettivi terapeutici definiti per un paziente singolo dal medico curante relativamente al livello di fenilalanina nel sangue. I pazienti che non raggiungono questi livelli di risposta entro il periodo diprova di un mese devono essere considerati non reattivi e non devono essere trattati con il farmaco. Una volta documentata la risposta al trattamento, la dose puo' essere adattata entro un limite compreso tra 5 e 20 mg/kg/giorno a seconda del grado di risposta alla terapia. Verificare i livelli di fenilalanina e tirosina nel sangue una o due settimane successivamente alla variazione del dosaggio e di continuare anche in seguito un costante monitoraggio. Pazienti trattati con il medicinale devono continuare una dieta alimentare con livelli ridotti di fenilalanina e devono sottoporsi regolarmente a controlli clinici (come misurazione di livelli plasmatici di fenilalanina e tirosina, nutrientiassunti, sviluppo psicomotorio). Modo di somministrazione: assumere l e compresse come dose singola giornaliera in corrispondenza dei pasti,per aumentarne l'assorbimento, ogni giorno alla stessa ora preferibil mente al mattino. Non inghiottire la capsula di essiccante che si trova nella bottiglia. Sciogliere il numero prescritto di compresse in un bicchiere d'acqua e agitare fino alla dissoluzione. Possono essere necessari alcuni minuti perche' le compresse si sciolgano. Le compresse possono essere schiacciate per dissolverle piu' velocemente. Possono essere visibili alcune piccole particelle all'interno della soluzione maesse non influireanno sull'efficacia del medicinale. Assumere il prep arato disciolto per via orale entro 15-20 minuti dalla sua preparazione. Per dosi inferiori a 100 mg, disciogliere una compressa in 100 ml di acqua e somministrare il volume di soluzione corrispondente a quellaprescritta. Un appropriato dispositivo graduato di misurazione deve e ssere usato per assicurare la somministrazione dell'appropriato volumedi soluzione. Adulti: disciogliere il numero prescritto di compresse in 120 - 240 ml di acqua e mescolare fino alla dissoluzione. Pazienti pediatrici: disciogliere il numero prescritto di compresse in un bicchiere contenente fino a 120 ml di acqua e mescolato fino alla dissoluzione. Regolazione della dose: il trattamento puo' portare a una diminuzione del livello di fenilalanina nel sangue al di sotto del livello terapeutico desiderato. Potrebbe percio' essere necessaria una modifica della dose di sapropterina oppure dell'assunzione di fenilalanina mediante dieta alimentare allo scopo di raggiungere e mantenere i livelli di fenilalanina nel sangue all'interno dei limiti terapeutici desiderati. I livelli di fenilalanina e tirosina nel sangue devono essere verificati, soprattutto nei bambini, tra una e due settimane successivamente ad ogni variazione del dosaggio e anche in seguito va sottoposto a un frequente monitoraggio sotto il controllo del medico curante. Qualora si osservi un controllo inadeguato del livello di fenilalanina nel sangue durante il trattamento, deve essere rivalutata l'aderenza del paziente al trattamento e alla dieta alimentare prescritti prima di prendere in considerazione una variazione nel dosaggio. L'interruzione del trattamento deve avvenire soltanto sotto la supervisione del medico.Puo' essere necessario un monitoraggio piu' frequente poiche' i livel li di fenilalanina nel sangue possono aumentare. Puo' essere necessario modificare la dieta alimentare allo scopo di mantenere i livelli di fenilalanina nel sangue entro i limiti terapeutici desiderati. Popolazioni speciali: il farmaco non e' stato specificatamente studiato nei bambini al di sotto dei 4 anni eta'. La sicurezza e l'efficacia nei pazienti di eta' superiore ai 65 anni non sono dimostrate. Si raccomanda cautela nel prescrivere questo medicinale ai pazienti anziani. La sicurezza e l'efficacia nei pazienti affetti da insufficienza renale o epatica non sono state dimostrate. Si raccomanda cautela nel prescrivere questo medicinale a detti pazienti.

Conservazione

Conservare a una temperatura inferiore a 25 gradi C. Tenere ben chiusoil flacone per proteggere il prodotto dall'umidita'.

Avvertenze

Pazienti trattati con il farmacodevono continuare una dieta alimentarecon livelli ridotti di fenilalanina e devono sottoporsi regolarmente a controlli clinici (come misurazione di livelli plasmatici di fenilalanina e tirosina, nutrienti assunti, sviluppo psicomotorio). Croniche o ricorrenti disfunzioni nella fenilalanina-tirosina-didrossi-L-fenilalanina (DOPA) via metabolica possono risultare in carenze della sintesi dei neurotrasmettitori e delle proteine corporee. L'esposizione prolungata a bassi livelli di fenilalanina e tirosina durante l'infanzia e' stata associata ad alterazioni dello sviluppo neurologico. E' necessario controllare attivamente l'introduzione di fenilalanina e delle proteine assunte con la dieta alimentare mentre si assume il prodotto ede' richiesto assicurare adeguati controlli dei livelli plamatici di f enilalanina e tirosina nonche' del bilancio nutrizionale. In caso di malattia si raccomanda di consultare il medico in quanto e' possibile un aumento del livello di fenilalanina nel sangue. I dati relativi all'utilizzo a lungo termine del farmaco sono limitati. Si raccomanda cautela nell'utilizzo di sapropterina in pazienti con predisposizione alleconvulsioni. In studi clinici su pazienti con carenza di BP sottopost i a trattamento con un preparato di sapropterina sono state osservate convulsioni e un peggioramento delle convulsioni stesse. Tutto cio' non e' stato invece osservato nei test clinici del farmaco sui pazienti affetti da PKU. La sapropterina va utilizzata con cautela nei pazientiche assumono contemporaneamente levodopa in quanto il trattamento com binato con la sapropterina puo' indurre una maggiore eccitabilita' e irritabilita'. Popolazioni speciali: il medicinale non e' stato specificatamente studiato nei bambini al di sotto dei 4 anni eta'. La sicurezza e l'efficacia nei pazienti di eta' superiore ai 65 anni non sono dimostrate. Si raccomanda percio' particolare cautela nel prescrivere questo medicinale ai pazienti anziani. La sicurezza e l'efficacia nei pazienti affetti da insufficienza renale o epatica non sono dimostrate.

Interazioni

Non sono stati effettuati studi di interazione. Sebbene la somministrazione concomitante di inibitori di diidrofolato reduttasi (ad esempio metotressato, trimetoprim) non sia stata oggetto di studio, detti medicinali possono interferire con il metabolismo della molecola BP. Si raccomanda cautela nell'utilizzo di tali agenti durante il periodo di assunzione del medicinale. La BP e' un cofattore per l'ossido nitrico sintetasi. Si raccomanda cautela nel periodo di utilizzo combinato del medicinale con tutti gli agenti che provocano vasodilatazione (inclusi quelli a somministrazione topica) operando sul metabolismo o sull'azione dell'ossido nitrico (NO) inclusi i classici donatori di NO (ad esempio trinitrate glicerico (GTN), isosorbide di nitrato (ISDN), nitroprussiato sodico (SNP), molsidomin, inibitori della fosfodiesterasi tipo 5 (PDE-5) e minoxidil. Sara' necessario procedere con cautela nel prescrivere il prodotto a pazienti sottoposti a trattamento con levodopa, in quanto potrebbero verificarsi episodi di incremento dell'eccitabilita' e dell'irritabilita'.

Effetti indesiderati

Circa il 35% dei 579 pazienti che hanno ricevuto il trattamento con sapropterina dicloridrato (da 5 a 20 mg/kg/giorno) in studi clinici con il farmaco ha sperimentato reazioni avverse. I disturbi piu' frequentemente documentati sono mal di testa e rinorrea. Nel corso delle sperimentazioni cliniche pivotal sul medicinale sono stati identificati i seguenti effetti indesiderati. Patologie del sistema nervoso. Molto comune: mal di testa. Patologie respiratorie, toraciche e mediastiniche. Molto comune: rinorrea; comune: dolore faringolaringeale, congestione nasale, tosse. Patologie gastrointestinali. Comune: diarrea, vomito, dolore addominale. Disturbi del metabolismo e della nutrizione. Comune: ipofenilalaninemia. Informazioni aggiuntive: e' possibile una ricaduta, definita come un aumento dei livelli di fenilalanina nel sangue al di sopra dei livelli precedenti al trattamento, in caso di interruzionedel trattamento stesso.

Gravidanza e allattamento

Per il farmaco non sono disponibili dati clinici relativi a gravidanzeesposte. Gli studi su animali non indicano effetti dannosi diretti o indiretti su gravidanza, sviluppo embrionale/fetale, parto o sviluppo post-natale. I livelli di fenilalanina nel sangue materno devono essere sottoposti a rigidi controlli prima e durante la gravidanza. Se i livelli di fenilalanina nel sangue materno non sono rigidamente controllati prima e durante la gravidanza, possono essere dannosi per la madreed il feto. In questo gruppo di pazienti la prima scelta terapeutica e' la limitazione della fenilalanina assunta mediante dieta alimentaresotto la supervisione di un dottore prima e durante la gravidanza. L' utilizzo deve essere preso in considerazione qualora la semplice gestione del regime alimentare non conduca ad un'adeguata riduzione del livello di fenilalanina nel sangue. E' necessario essere prudenti nel prescrivere il medicinale a donne in gravidenza. Non si e' in possesso diinformazioni circa la presenza di sapropterina dicloridrato o dei suo i metaboliti nel latte materno umano. Non somministrare durante l'allattamento al seno.