Dettagli:

Nome:Cystadane - Os 1fl 180g+3cucch
Codice Ministeriale:037797014
Principio attivo:Betaina
Codice ATC:A16AA06
Fascia:A
Prezzo:667.29
Produttore:Orphan Europe Srl
SSN:Concedibile esente
Ricetta:RNRL - vendibili al pubblico su prescrizione di centri ospedalieri o di specialisti art.93 DL 219/06
Tipo prodotto:Farmaco etico
Forma:Polvere os
Contenitore:Flacone
Iva:10%
Temp. Conservazione:Non superiore a +25 gradi, al riparo dall'umidità
Scadenza:36 mesi

Denominazione

CYSTADANE 1 G POLVERE ORALE

Formulazioni

Cystadane - Os 1fl 180g+3cucch

Categoria farmacoterapeutica

Farmaci dell'apparato gastrointestinale e del metabolismo.

Principi attivi

Betaina anidra.

Eccipienti

Nessuno.

Indicazioni

Trattamento aggiuntivo dell'omocistinuria, che comporta deficit o difetti di: cistationina beta-sintetasi (CBS), 5,10-metilentetraidrofolatoreduttasi (MTHFR), metabolismo del cofattore cobalamina (cbl). Il med icinale deve essere usato come integratore di altre terapie, quali vitamina B6 (piridossina), vitamina B12 (cobalamina), folato e di una dieta specifica.

Controindicazioni / effetti secondari

Ipersensibilita' al principio attivo.

Posologia

Il trattamento con il farmaco deve essere controllato da un medico esperto nel trattamento di pazienti con omocistinuria. Adulto: la dose giornaliera totale raccomandata nei pazienti adulti e' 6 g, somministrati per via orale in dosi suddivise di 3 g due volte al giorno. Popolazione pediatrica: la dose giornaliera totale raccomandata nei pazienti pediatrici di eta' superiore a 10 anni e' la stessa dell'adulto. Tuttavia, nei pazienti pediatrici potrebbe essere preferibile una titolazione della dose. Nei pazienti pediatrici di eta' inferiore a 10 anni, il regime posologico efficace abituale e' di 100 mg/kg/die somministrati in 2 dosi giornaliere; l'aumento della frequenza oltre due volte al giorno e/o della dose oltre 150 mg/kg/die non migliora l'effetto di abbassamento dei livelli di omocisteina. Insufficienza renale o epatica: l'esperienza con la terapia con betaina anidra in pazienti con insufficienza renale o steatosi epatica non alcolica non ha dimostrato la necessita' di adattare il regime posologico del medicinale. Modo di somministrazione: il flacone deve essere agitato leggermente prima dell'apertura. Vengono forniti tre cucchiai dosatori che erogano 100 mg, 150 mgo 1 g di betaina anidra. Si raccomanda di prelevare dal contenitore u ncucchiaio dosatore colmo e di livellare passandovi sopra qualcosa di piatto, ad es. il dorso di un coltello. Si otterranno cosi' le dosi seguenti: misura piccola 100 mg, misura media 150 mg e misura grande 1 gdi betaina anidra. La polvere deve essere miscelata con acqua, succo, latte, alimenti formulati per neonati o cibo, fino a quando non sia c ompletamente disciolta e deve essere ingerita subito dopo la miscelazione. Monitoraggio terapeutico Lo scopo del trattamento e' mantenere i livelli plasmatici di omocisteina totale al di sotto di 15 mcM o al valore piu' basso possibile. La risposta di steady-state si ha solitamente entro un mese.

Conservazione

Non conservare a temperatura superiore ai 25 gradi C. Tenere il flacone ben chiuso per tenerlo al riparo dall'umidita'.

Avvertenze

Casi non comuni di edema cerebrale e ipermetioninemia grave sono statisegnalati in un intervallo da 2 settimane a 6 mesi dall'inizio della terapia con betaina anidra. E' stato osservato un recupero completo dopo la sospensione del trattamento: i livelli plasmatici di metionina devono essere tenuti sotto osservazione all'inizio del trattamento e periodicamente nella fase successiva. Le concentrazioni plasmatiche di metionina devono essere mantenute al di sotto di 1000 mcM. Se compaionosintomi di edema cerebrale, quali cefalee mattutine con vomito e/o al terazioni visive, devono essere controllati i livelli plasmatici di metionina e la compliance alla dieta e il trattamento con il medicinale deve essere interrotto. Se i sintomi di edema cerebrale ricompaiono dopo il ripristino del trattamento, la terapia con betaina anidra deve essere sospesa indefinitamente. Per ridurre il rischio di potenziali interazioni tra farmaci, si consiglia di lasciar passare 30 minuti tra l'assunzione di betaina anidra e miscele di aminoacidi e/o medicinali contenenti vigabatrin e analoghi del GABA.

Interazioni

Non sono stati effettuati studi di interazione. Sulla base dei dati invitro , la betaina anidra potrebbe interagire con miscele di aminoaci di e medicinali contenenti vigabatrin e analoghi del GABA.

Effetti indesiderati

In generale, le reazioni avverse osservate nella terapia con betaina anidra sembravano essere non gravi e principalmente correlate all'apparato gastrointestinale. Possono presentarsi con frequenza non comune disturbi gastrointestinali come diarrea, glossite, nausea, disturbi gastrici, vomito e disturbi dentali. La reazione avversa riferita con maggior frequenza durante il trattamento e' un innalzamento dei livelli plasmatici di metionina. E' stato osservato un recupero completo dopo lasospensione del trattamento. Le reazioni avverse segnalate sono elenc ate di seguito, per classificazione sistemica organica e frequenza. Lafrequenza e' definita come : molto comune (>= 1/10), comune (da >= 1/ 100 a < 1/10), non comune (da >= 1/1.000 a < 1/100), raro (da >= 1/10.000 a < 1/1.000), molto raro (< 1/10.000). Disturbi del metabolismo e della nutrizione. Non comune: anoressia. Disturbi psichiatrici. Non comune: agitazione, depressione, irritabilita', disturbi della personalita', disturbi del sonno. Patologie del sistema nervoso. Non comune: edema cerebrale. Patologie gastrointestinali. Non comune: disturbi dentali, diarrea, glossite, nausea, disturbi gastrici, vomito. Patologie della cute e del tessuto sottocutaneo. Non comune: alopecia, orticaria, odore cutaneo anomalo. Patologie renali e urinarie. Non comune: incontinenza urinaria. Esami diagnostici. Molto comune: aumento della metionina ematica. Casi non comuni di edema cerebrale e ipermetioninemia gravi sono stati segnalati in un intervallo da 2 settimane a 6 mesi dall'inizio della terapia con betaina anidra, con recupero completo dopo lasospensione del trattamento. I sintomi di edema cerebrale comprendono cefalee mattutine con vomito e/o disturbi della vista. Aumenti elevat i dei livelli plasmatici di metionina, nell'intervallo da 1.000 a 3.000 mcM, sono stati notati in questi pazienti. Poiche' edema cerebrale e' stato segnalato anche in pazienti con ipermetioninemia, e' stata postulata come possibile meccanismo d'azione l'ipermetioninemia secondaria dovuta alla terapia con betaina anidra.

Gravidanza e allattamento

I dati su un numero limitato di gravidanze esposte indicano assenza dieventi avversi della betaina anidra sulla gravidanza o sulla salute d el feto/neonato. Finora non sono disponibili altri dati epidemiologicidi rilievo. Non sono stati condotti studi sulla riproduzione negli an imali. Durante la gravidanza, la somministrazione di betaina anidra inaggiunta a piridossina, folato, anticoagulanti e dieta, tenendo sotto attenta osservazione l'omocisteina plasmatica, sarebbe compatibile co n buoni esiti per la madre e per il feto. Tuttavia, il farmaco non deve essere usato durante la gravidanza, se non in caso di assoluta necessita'. Non e' noto se la betaina anidra sia escreta nel latte materno (sebbene il suo precursore metabolico, la colina, sia presente ad altilivelli nel latte materno). A causa dell'assenza di dati, occorre pre stare cautela nel prescrivere il medicinale alle donne in allattamento. Non ci sono dati disponibili.