Cerezyme - Iv 1fl 400u/10ml
Dettagli:
Nome:Cerezyme - Iv 1fl 400u/10mlCodice Ministeriale:034088031
Principio attivo:Imiglucerasi
Codice ATC:A16AB02
Fascia:H
Prezzo:2193
Lattosio:Senza lattosio
Produttore:Genzyme Srl
SSN:Medicinale ospedaliero dispensabile in farmacia a totale carico del cittadino
Ricetta:RR - ricetta ripetibile art.88 DL 219/06
Tipo prodotto:Farmaco ospedaliero esitabile in farmacia
Forma:Polvere per concentrato per soluzione per infusione
Contenitore:Flacone
Iva:10%
Temp. Conservazione:Da +2 a +8 gradi
Scadenza:24 mesi
Categoria farmacoterapeutica
Enzima-imiglucerasi.
Principi attivi
Imiglucerasi.
Eccipienti
Mannitolo, sodio citrato (per regolare il pH), acido citrico monoidrato (per regolare il pH), polisorbato 80.
Indicazioni
Terapia enzimatica sostitutiva a lungo termine, in pazienti con diagnosi confermata di malattia di Gaucher non neuropatica (tipo 1) o neuropatica cronica (tipo 3), i quali evidenzino inoltre significative manifestazioni cliniche non neurologiche della malattia. Le manifestazioni non neurologiche della malattia di Gaucher includono una o piu' delle condizioni seguenti: anemia dopo esclusione di altri fattori causali, quali carenza di ferro; trombocitopenia; interessamento osseo dopo esclusione di altri fattori causali quali carenza di Vitamina D; epatomegalia o splenomegalia.
Controindicazioni / effetti secondari
Ipersensibilita' al principio attivo o ad uno qualsiasi degli eccipienti.
Posologia
La gestione della malattia deve essere seguita da medici esperti nel trattamento del morbo di Gaucher. A causa della eterogeneita' e della natura multisistemica della malattia di Gaucher, il dosaggio deve essere personalizzato per ciascun paziente sulla base di una valutazione complessiva di tutte le manifestazioni cliniche della malattia. Una volta stabilita correttamente la risposta dei singoli pazienti a tutte le manifestazioni cliniche rilevanti, i dosaggi e la frequenza di somministrazione possono essere regolati con l'obiettivo di conservare i parametri ottimali gia' raggiunti per tutte le manifestazioni cliniche o migliorare ulteriormente i parametri clinici non ancora normalizzati. Vari regimi posologici si sono dimostrati efficaci per alcune o per tutte le manifestazioni non neurologiche della patologia. Le dosi iniziali sino a 60 U/kg di peso corporeo una volta ogni 2 settimane hanno dimostrato un miglioramento dei parametri ematologici e splenici entro 6 mesi di terapia e l'uso continuato ha arrestato la progressione o ha migliorato i problemi ossei. La somministrazione di basse dosi quali 15U/kg di peso corporeo una volta ogni 2 settimane ha dimostrato di mig liorare i parametri ematologici e l'organomegalia, ma non i parametri ossei. La frequenza normale di infusione e' una volta ogni 2 settimane; si tratta della frequenza di infusione per la quale sono disponibilipiu' dati. >>Popolazione pediatrica: non e' necessaria alcuna correzi one della dose. L'efficacia del farmaco sui sintomi neurologici dei pazienti con malattia di Gaucher neuropatica cronica non e' stata stabilita con esattezza e non e' possibile raccomandare uno specifico regimeposologico per queste manifestazioni. >>Modo di somministrazione. Una volta ricostituito e diluito, il preparato viene somministrato median te infusione endovenosa. Nelle infusioni iniziali, deve essere somministrato a una velocita' non superiore a 0,5 unita' per kg di peso corporeo al minuto. Alle successive somministrazioni, la velocita' di infusione puo' essere aumentata, ma senza superare 1 unita' per kg di peso corporeo al minuto. Gli incrementi della velocita' di infusione devonoavvenire sotto la supervisione di un operatore sanitario.
Conservazione
Conservare in frigorifero (2 gradi C - 8 gradi C).
Avvertenze
I dati attuali, ottenuti da uno screening ELISA seguito da un'analisi di radio immunoprecipitazione di conferma, suggeriscono che durante ilprimo anno di terapia, nel 15% dei pazienti trattati si sviluppano an ticorpi della classe IgG anti-imiglucerasi. Sembra che i pazienti che sviluppano anticorpi della classe IgG lo facciano con maggior frequenza entro i primi 6 mesi di trattamento e raramente lo facciano dopo 12 mesi di terapia. Si suggerisce di monitorare periodicamente la formazione di anticorpi IgG anti imiglucerasi nei pazienti in cui si sospettauna diminuzione della risposta al trattamento. I pazienti con anticor pi all'imiglucerasi hanno un rischio piu' elevato di sviluppare reazioni di ipersensibilita'. Nel caso in cui un paziente dovesse manifestare una reazione che indica ipersensibilita', si consiglia di eseguire ulteriori prove sugli anticorpi anti-imiglucerasi. Come per qualsiasi prodotto proteico per infusione endovenosa, sono possibili gravi reazioni di ipersensibilita' di tipo allergico, anche se si verificano con una frequenza non comune. Se tali reazioni si manifestano, si raccomanda l'interruzione immediata dell'infusione del farmaco e l'instaurazione del trattamento medico appropriato. Vanno osservate le pratiche mediche standard in vigore per i trattamenti di emergenza. I pazienti che hanno sviluppato anticorpi o sintomi di ipersensibilita' verso il Ceredase (alglucerasi) devono essere trattati con cautela durante la somministrazione di imiglucerasi. Eccipienti Questo medicinale contiene sodio e viene somministrato in soluzione di sodio cloruro allo 0,9% per infusione endovenosa. Da tenere in considerazione nei pazienti che seguono una dieta a contenuto controllato di sodio.
Interazioni
Non sono stati effettuati studi di interazione.
Effetti indesiderati
Patologie del sistema nervoso. Non comuni (>=1/1.000, <1/100): capogiro, cefalea, parestesia. Patologie cardiache. Non comuni: tachicardia, cianosi. Patologie vascolari. Non comuni: vampate, ipotensione. Patologie respiratorie, toraciche e mediastiniche. Comuni (>=1/100, <1/10): dispnea, tosse. Patologie gastrointestinali. Non comuni: vomito, nausea, crampi addominali, diarrea. Disturbi del sistema immunitario. Comuni: reazioni da ipersensibilita'. Rari: reazioni anafilattoidi. Patologie della cute e del tessuto sottocutaneo. Comuni: orticaria/angioedema, prurito, eritema. Patologie del sistema muscoloscheletrico e del tessuto connettivo. Non comuni: artralgia, mal di schiena. Patologie sistemiche e condizioni relative alla sede di somministrazione. Non comuni: fastidio alla sede di infusione, bruciore alla sede di infusione, gonfiore alla sede di infusione, ascesso sterile alla sede di infusione,senso di oppressione retrosternale*, febbre, colpi di freddo, spossat ezza. Complessivamente, nel 3% circa dei pazienti sono comparsi sintomi riconducibili ad una ipersensibilita' verso il prodotto. L'insorgenza di questi sintomi e' avvenuta durante o poco dopo le infusioni. In generale questi sintomi rispondono al trattamento con antistaminici e/ocorticosteroidi.
Gravidanza e allattamento
E' disponibile una limitata esperienza derivante dagli esiti di 150 gravidanze (basata principalmente su segnalazioni spontanee e su revisione della letteratura), che suggerisce come l'uso del farmaco sia utileper controllare la malattia di Gaucher durante la gravidanza. Inoltre questi dati non evidenziano un effetto tossico teratogenico (malforma tivo) per il feto da parte del medicinale, sebbene tale evidenza sia modesta dal punto di vista statistico. In rari casi e' stata riferita morte del feto, sebbene non sia chiara la sua correlazione all'uso del prodotto o alla malattia di Gaucher di fondo. Non sono stati eseguiti studi in animali per valutare gli effetti del farmaco su gravidanza, sviluppo embrionale/fetale, parto e sviluppo post-natale. Non e' noto se passi attraverso la placenta al feto in gestazione. Nelle pazienti Gaucher in gravidanza o che intendono procreare e' necessario procederea una valutazione caso per caso del rapporto rischio-beneficio del tr attamento. Le pazienti con malattia di Gaucher in stato di gravidanza possono andare incontro ad un periodo di intensificazione della patologia durante la gravidanza e il puerperio. Cio' include un aumentato rischio di manifestazioni scheletriche, esacerbazione della citopenia, emorragia e maggiore bisogno di trasfusioni. E' risaputo che sia la gravidanza che l'allattamento stressano l'omeostasi materna del calcio edaccelerano il turnover osseo. Cio' puo' contribuire al carico di mala ttia a livello scheletrico indotto dalla malattia di Gaucher. Si deve consigliare alle donne naive al trattamento di considerare l'avvio della terapia prima del concepimento, per ottimizzare lo stato di salute.Nelle donne che ricevono il farmaco deve essere preso in considerazio ne il proseguimento della terapia per l'intera gravidanza. Per individuare la dose in base alle esigenze e alla risposta terapeutica della paziente e' necessario un attento monitoraggio della gravidanza e dellemanifestazioni cliniche della malattia di Gaucher. Non e' noto se que sto principio attivo venga escreto nel latte umano, tuttavia e' probabile che l'enzima venga digerito nel tratto gastrointestinale del bambino.