È l'Ucsf Benioff Children's Hospital
a San Francisco il primo centro attivato per il trattamento
della sindrome di Wiskott-Aldrich. Lo hanno annunciato
Fondazione Telethon e Orphan Therapies, spiegando che la terapia
genica approvata negli Usa (etuvetidigene autotemcel) sarà
disponibile all'ospedale californiano.
La sindrome di Wiskott-Aldrich (Was) è una immunodeficienza
ultra-rara e potenzialmente letale causata da mutazioni del gene
Was. La malattia è caratterizzata da basso numero di piastrine
nel sangue e complicanze emorragiche, infezioni ricorrenti,
eczema, disregolazione immunitaria e aumento del rischio di
malattie autoimmuni e tumori.
La terapia è stata sviluppata da Fondazione Telethon e
sottoposta alla Food and Drug Administration statunitense per
l'approvazione regolatoria, arrivata nel dicembre 2025, ed è la
prima terapia genica disponibile per il trattamento della
sindrome di Wiskott-Aldrich, nonché la prima terapia avanzata a
essere commercializzata interamente attraverso una
collaborazione non-profit. Orphan Therapies è infatti il partner
esclusivo per la commercializzazione della terapia negli Stati
Uniti.
Il Benioff Children's Hospital è uno dei principali ospedali
pediatrici degli Stati Uniti, con una consolidata esperienza
nella presa in carico di pazienti con malattie genetiche e
immunologiche rare. "Questo traguardo e la partnership con
Orphan Therapies riflettono il successo e l'evoluzione continua
del modello di Fondazione Telethon, nato con l'obiettivo di
trasformare la ricerca scientifica in opportunità terapeutiche
concrete per i pazienti - ha dichiarato Ilaria Villa, direttrice
generale di Fondazione Telethon -. Dopo decenni di ricerca
pionieristica, abbiamo riconosciuto la necessità di nuove
soluzioni e collaborazioni per superare gli ostacoli di mercato
che impediscono a terapie fortemente necessarie di raggiungere
le persone affette da malattie genetiche rare".
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