Risultati positivi in un studio
statunitense per un nuovo farmaco volto al trattamento degli
adolescenti con cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva
sintomatica, una rara patologia cardiaca, spesso di origine
genetica, caratterizzata da un marcato aumento dello spessore
delle pareti del cuore e associata a sintomi gravi, a volte
potenzialmente letali.
Lo studio di fase 3 'Scout-Hcm' ha valutato gli effetti
della molecola mavacamten in 44 pazienti di età compresa tra 12
e 18 anni per un periodo di 28 settimane. Oltre a raggiungere
l'obiettivo primario di riduzione del gradiente del tratto di
efflusso ventricolare sinistro (la differenza di pressione che
si crea tra il ventricolo sinistro e l'aorta a causa di un
restringimento durante la fuoriuscita del sangue) con manovra di
Valsalva, mavacamten ha mostrato miglioramenti significativi
rispetto a placebo in termini di ostruzione ventricolare
sinistra, funzione diastolica, spessore massimo della parete
ventricolare sinistra, sintomi dello scompenso cardiaco e
disfunzione della valvola mitrale a 28 settimane.
Il profilo di sicurezza di mavacamten negli adolescenti è
risultato simile a quello già consolidato negli adulti, senza
nuovi segnali di sicurezza e nessun paziente con una frazione di
eiezione ventricolare sinistra inferiore al 50%. I risultati
dimostrano che mavacamten potrebbe diventare la prima terapia
farmacologica mirata per il trattamento della patologia negli
adolescenti.
"In assenza di terapie approvate per i pazienti pediatrici
con cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva e con le attuali
raccomandazioni per la terapia farmacologica derivate
principalmente da studi condotti su adulti, i risultati positivi
di questo studio rappresentano un significativo progresso nel
campo della cardiologia pediatrica e una potenziale nuova
terapia efficace per i pazienti adolescenti, qualora venisse
approvata dalla Fda", osserva Joseph Rossano, responsabile
scientifico dello studio Scout-Hcm e direttore della divisione
di cardiologia del Children's Hospital di Philadelphia.
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