In Giappone è stata approvata, in modo condizionato e limitato, una terapia sperimentale che si basa sull'impiego di cellule staminali pluripotenti indotte (ips) per il trattamento della malattia di Parkinson, con l'obiettivo di sostituire parte dei neuroni dopaminergici persi e contribuire al miglioramento dei sintomi motori. Sebbene i risultati disponibili finora siano incoraggianti, la Società Italiana Parkinson e Fondazione Limpe per il Parkinson Ets invitano a interpretare i dati con cautela: le evidenze disponibili sono ancora preliminari e riguardano un numero molto ristretto di pazienti.
Il trattamento, chiamato raguneprocel, può essere infatti utilizzato solo in pazienti selezionati all'interno del sistema sanitario giapponese e per un periodo di tempo limitato. Al momento, la terapia non è disponibile in Europa né in altri Paesi. "Nel principale studio pubblicato, solo sette pazienti sono stati seguiti per 24 mesi dopo il trapianto cellulare -, spiega Giovanni Fabbrini, presidente della Società Italiana Parkinson -. I dati mostrano l'assenza di eventi avversi gravi correlati alla terapia, segnali di produzione di dopamina da parte delle cellule trapiantate e un miglioramento di alcuni sintomi motori in alcuni dei pazienti trattati. Si tratta però di studi di piccole dimensioni, non progettati per dimostrare in modo definitivo l'efficacia clinica della terapia". "Inoltre - prosegue il neurologo - anche i pazienti trattati continueranno verosimilmente ad assumere farmaci come la levodopa, che rimane la terapia di riferimento per il controllo dei sintomi".
Per la comunità scientifica restano aperte diverse questioni importanti: la durata nel tempo degli effetti del trapianto, l'identificazione dei pazienti che potrebbero beneficiarne maggiormente e la conferma dei risultati su un numero più ampio di pazienti. "La ricerca sulle terapie cellulari per la malattia di Parkinson è molto attiva e rappresenta una delle linee di sviluppo più promettenti nel campo delle malattie neurodegenerative", aggiunge Fabbrini. La Società Italiana Parkinson e Fondazione Limpe ricordano inoltre che, per le persone che oggi convivono con la malattia, le terapie disponibili (farmacologiche, riabilitative e, nei casi selezionati, chirurgiche) restano gli strumenti fondamentali per il controllo dei sintomi.
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