Offrire nuove prospettive
terapeutiche e migliorare l'esperienza di cura e la qualità
della vita dei pazienti emoglobinuria parossistica notturna
(Epn), una forma di anemia emolitica causata da un difetto
intrinseco acquisito. Sono questi i benefici che vuole offrire
crovalimab, il nuovo anticorpo monoclonale somministrabile
sottocute ogni 4 settimane approvato in prima linea da Aifa. La
terapia è indicata in pazienti adulti e adolescenti (di età pari
o superiore a 12 anni e con un peso di almeno 40 chili) affetti
da Epn, sia nuovi al trattamento sia precedentemente trattati
con inibitori del C5.
"L'Epn è una patologia rara e cronica del sangue che determina
anemia, stanchezza cronica marcata, trombosi, danno renale e un
impatto rilevante sulla qualità di vita - spiega Bruno Fattizzo,
medico ematologo e ricercatore universitario presso il
dipartimento di oncologia e oncoematologia dell'università degli
studi di Milano, fondazione Irccs Ca' Granda Ospedale Maggiore
Policlinico -. Si stima che l'Epn colpisca dalle 10 alle 20
persone ogni milione con l'Italia che conta attualmente circa
1.000 persone affette da questa patologia. In assenza di un
trattamento efficace, la prognosi è severa, con una mortalità
della patologia stimata intorno al 35% a 5 anni e una
sopravvivenza mediana di circa 10 anni dalla diagnosi in coorti
storiche". Sintomi aspecifici come stanchezza intensa, dispnea,
dolore addominale e cefalea rendono spesso difficile la
diagnosi. Gli inibitori del C5 hanno rappresentato una svolta
terapeutica, normalizzando la sopravvivenza e riducendo in modo
significativo l'emolisi e gli eventi trombotici, ma l'attuale
standard di cura è gravato da somministrazioni endovenose a vita
e necessità di frequenti accessi ospedalieri. Crovalimab è stato
sviluppato come soluzione alternativa per rispondere alle
esigenze di maggiore facilità e rapidità del trattamento, grazie
all'innovativa formulazione sottocute con somministrazione ogni
4 settimane, che può essere effettuata anche a casa dopo la dose
di carico somministrata per via endovenosa.
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