Immunoterapia, terapia genica e
cellule staminali: verte su queste aree la nuova fase che si
apre per prevenire il diabete di tipo 1, patologia cronica
autoimmune che in Italia colpisce circa lo 0,2% della
popolazione (contro il 5% del diabete di tipo 2, quello legato
all'alimentazione) e registra una crescita stimata del 3% annuo.
Malattia in cui il sistema immunitario attacca e distrugge
progressivamente le cellule beta del pancreas, responsabili
della produzione di insulina, il diabete di tipo 1 ha come
conseguenza l'aumento della glicemia nel sangue e la necessità
di assumere insulina per tutta la vita, con il rischio, nel
lungo periodo, di complicanze a carico di reni, cuore, vasi,
occhi e sistema nervoso. Oggi, però lo scenario sta cambiando.
"Stiamo entrando in una nuova era, in cui non ci limitiamo a
controllare la glicemia, ma interveniamo sulle cause
immunologiche della malattia - spiega Paolo Fiorina, Ordinario
di Endocrinologia all'Università degli Studi di Milano e
Direttore dell'Unità Endocrinologia e Diabetologia dell'ASST
Fatebenefratelli-Sacco -. La novità più rilevante è
rappresentata da Teplizumab, un anticorpo monoclonale
recentemente approvato dall'Agenzia europea per i medicinali. Il
farmaco agisce sul sistema immunitario eliminando selettivamente
i linfociti T che attaccano le cellule pancreatiche produttrici
di insulina. Nei soggetti a rischio, identificabili attraverso
la presenza di autoanticorpi specifici e iniziali alterazioni
della glicemia, Teplizumab è in grado di ritardare l'insorgenza
del diabete di tipo 1 di circa tre anni. Non solo: quando la
malattia si manifesta, l'esordio risulta in genere più lieve".
Un contributo importante arriva proprio dalla ricerca
italiana. All'Università degli Studi di Milano in collaborazione
con il Boston Children's Hospital di Boston e l'Università di
Padova è stato sviluppato Immunostem, un approccio sperimentale
basato su cellule staminali autologhe, cioè prelevate dallo
stesso paziente. Le cellule vengono raccolte tramite aferesi,
modificate con tecniche di terapia genica per acquisire una
potente attività antinfiammatoria e immunoregolatoria, e
successivamente reinfuse. "Si tratta di studi ancora
sperimentali, ma il potenziale è molto rilevante - precisa
Fiorina - Questi approcci terapeutici permetteranno di mantenere
più a lungo la funzione pancreatica, prolungare la cosiddetta
'luna di miele' dopo l'esordio e, in prospettiva, arrivare a una
regressione dell'iperglicemia in una quota di pazienti. Il
diabete di tipo 1 resta una sfida complessa, ma oggi abbiamo
finalmente strumenti per intervenire prima, rallentare la
malattia e cambiarne il decorso. È un cambio di prospettiva che
fino a pochi anni fa sembrava impensabile".
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