Farmaci oncologici, per le malattie endocrinologiche, del metabolismo, neurologiche, immunologiche, malattie infettive, e del sistema cardiometabolico (diabete e obesità). Sono 104 i nuovi farmaci approvati in 12 mesi dall'Ema (l'agenzia regolatoria europea) che tracciano la mappa dell'innovazione delle cure nel vecchio continente. Il 40% dei medicinali approvati lo scorso anno sono biosimilari (farmaci biologici altamente simili a un farmaco biologico già approvato, sviluppati dopo la scadenza del brevetto per offrire alternative più economiche), il numero più alto mai registrato.
Toccando quota 104 il comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell'Agenzia europea ha raccomandato il secondo valore più alto degli ultimi quindici anni: 38 nuove sostanze attive, 16 farmaci orfani, 4 terapie avanzate (ATMP), 41 biosimilari e 10 generici, con 6 medicinali inseriti nel programma PRIME, dedicato a terapie che rispondono a bisogni clinici non soddisfatti.
"Il 2024 è stato l'anno più intenso degli ultimi quindici anni, anche per l'effetto di dossier rinviati durante il Covid" ha spiegato Steffen Thirstrup, Chief Medical Officer dell'EMA.
Fra i farmaci che hanno suscitato maggior interesse c'è la prima terapia genica per la sindrome di Wiskott-Aldrich sviluppata con il contributo di Telethon con un iter per supportare accademia e non profit. La rara malattia ereditaria del sistema immunitario colpisce soprattutto i maschi. Via libera anche ad una terapia genica applicata come gel topico per curare le ferite nei pazienti di tutte le età affetti da una rara condizione che rende la pelle molto fragile (epidermolisi bollosa distrofica).
Pareri positivi per tre medicinali destinati all'uso in Paesi extra-UE, tra cui un medicinale per la profilassi pre-esposizione (PrEP) contro il rischio di contagio da Hiv.
L'oncologia ormai da tempo si conferma la più attiva nell'innovazione. Basta guardare la tipologia delle nuove molecole varate: CAR-T per la leucemia linfoblastica acuta B refrattaria o recidivata; una terapia cellulare da cordone ombelicale per pazienti senza donatore compatibile; immunoterapia per il carcinoma vescicale non muscolo-invasivo ad alto rischio. Numerosi anche gli anticorpi monoclonali e terapie target.
Subito dopo arrivano endocrinologia e metabolismo, area in forte espansione clinica e regolatoria: immunologia, reumatologia e trapianti rappresentano la terza area per numero di nuove sostanze attive raccomandate dall'EMA, con dieci nuovi medicinali approvati. In neurologia, arrivano molecole per l'Alzheimer precoce e per la distrofia muscolare di Duchenne.
Strategica infine l'area cardiometabolica, che integra cuore, diabete, obesità e metabolismo, e che l'EMA indica come uno degli ambiti in cui scienza, prevenzione e regolazione stanno convergendo più rapidamente.
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