Promuovere una riflessione pubblica
sul diritto alla cura e rendere terapie e trattamenti,
farmacologici e non, accessibili a tutti. Questo l'obiettivo
della Campagna nazionale per la giornata delle malattie rare
2026, inaugurata oggi da Uniamo Rare Disease Italy presso la
sede dell'Agenzia italiana del farmaco (Aifa) a Roma, che
accompagnerà i prossimi mesi fino al 28 febbraio e punta a
raccontare le sfide della comunità delle persone con malattia
rara: diagnosi, presa in carico e ricerca.
Oggi solo per il 5% delle oltre 8mila malattie rare esiste
una cura. Negli ultimi anni la ricerca nel campo delle malattie
rare ha aperto scenari completamente nuovi: terapie avanzate e
innovative; digital therapies e tecnologie assistive ad alto
valore tecnologico; processi di drug repurposing che stanno
dando nuova vita a farmaci già in uso; trattamenti non
farmacologici fondamentali per la qualità di vita. Persistono
però differenze regionali nei tempi e nella disponibilità di
farmaci, terapie riabilitative e ausili. Spesso c'è
disomogeneità anche a livello di singola provincia o addirittura
di Aziende sanitarie locali. Le nuove terapie, sottolinea la
presidente Uniamo Annalisa Scopinaro, andranno messe a
disposizione "in tempi rapidi e uniformemente su tutto il
territorio nazionale. L'alta mobilità delle persone con malattia
rara richiede un adeguamento delle procedure burocratiche, per
garantire le stesse prestazioni anche al rientro a casa, e
solleva un tema di sostenibilità per i centri che hanno maggiore
attrattiva. I trattamenti riabilitativi, spesso unico muro
rispetto al peggioramento della qualità di vita, dovrebbero
essere garantiti in via continuativa e senza tetti; gli ausili
necessitano di personalizzazione e individuati fra quelli più
performanti".
"Oggi più del 20% dei nuovi farmaci autorizzati in Europa
riguarda malattie rare e abbiamo già a disposizione oltre 140
farmaci orfani; nel solo 2024, l'Ema ha approvato 17 nuovi
medicinali orfani, molti dei quali altamente innovativi -
commenta il presidente Aifa, Robert Nisticò -. In questo
scenario è prioritaria la necessità di rafforzare i registri di
patologia, l'interoperabilità dei dati e un'infrastruttura
informativa nazionale che consenta di misurare bisogni, esiti e
valore delle terapie. Questo è cruciale soprattutto alla luce
dell'arrivo di terapie ad altissimo impatto clinico ma anche
economico".
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