Un nuovo farmaco innovativo
(vamorolone), approvato dall'agenzia europea per i farmaci Ema e
dall'Agenzia Italiana del Farmaco per il trattamento di pazienti
con Distrofia Muscolare di Duchenne (Dmd) di età uguale o
superiore a 4 anni, e inserito dall'autorità regolatoria in
classe Cnn, ad oggi non è ancora rimborsato dal Servizio
Sanitario Nazionale ed è in corso la valutazione del dossier di
prezzo e rimborso.
La distrofia muscolate di Duchenne è una grave malattia
genetica rara e progressiva legata al cromosoma X e causata da
mutazioni nel gene della distrofina, che colpisce 1 su 5.000
individui, quasi esclusivamente maschi, e si manifesta con un
progressivo indebolimento e degenerazione dei muscoli
scheletrici, respiratori e cardiaci e con un impatto severo
sulla qualità e l'aspettativa di vita.
Vamorolone è una nuova molecola che, grazie ad un innovativo
meccanismo d'azione, è stata progettata per esplicare
un'attività antinfiammatoria efficace pari a quella dei
glucocorticoidi di vecchia generazione ma con un profilo di
sicurezza più favorevole. "Questa molecola appartiene alla
classe dei corticosteroidi ed è stato sviluppato con l'obiettivo
di mantenere l'efficacia antinfiammatoria nella Duchenne,
cercando allo stesso tempo di minimizzare gli effetti
collaterali riducendo alcune vie di trascrizione genica
correlate agli stessi - spiega Luca Bello, Professore associato
di Neurologia presso il Dipartimento di Neuroscienze Dns
dell'Università degli Studi di Padova -. Inoltre, esprime
potenziali benefici cardiometabolici.
In questo scenario in evoluzione, Parent Project aps,
l'associazione italiana di riferimento per pazienti e genitori
con figli affetti da Distrofia Muscolare di Duchenne (Dmd), ha
realizzato un Webinar dedicato alla patologia con un focus su
stato dell'arte, evidenze e accesso a vamorolone.
"Lo sviluppo di farmaci innovativi come vamorolone è atteso
da tutta la comunità Duchenne. L'inserimento del farmaco in
classe Cnn da parte di Aifa è stato un primo passo fondamentale,
ma ora vorremmo che fosse completato il più velocemente
possibile", dichiara Ezio Magnano, Presidente di Parent Project
aps.
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