Sarà rimborsata dal Servizio
sanitario nazionale la prima terapia genica con tecnologia
CRISPR-CAS9 autorizzata in Italia e in Europa. Il Consiglio di
Amministrazione dell'AIFA - nella seduta del 17 settembre - ha
infatti dato il via libera alla rimborsabilità di Casgevy
(exagamglogene autotemcel) indicato per il trattamento della
β-talassemia (TDT) e dell'anemia falciforme (SCD), due gravi
emoglobinopatie ereditarie, causate da mutazioni del gene della
β-globina. Si tratta di un percorso terapeutico altamente
innovativo. Le cellule staminali ematopoietiche vengono estratte
dal paziente, modificate geneticamente in laboratorio e reinfuse
nel suo organismo, dove danno origine alle cellule del sangue in
grado di produrre emoglobina fetale (sana), riducendo o
eliminando la necessità di trasfusioni nella TDT e le crisi
vaso-ostruttive della SCD.
L'altro farmaco orfano che sarà rimborsato dal Ssn è Zynyz
(retifanlimab), un anticorpo monoclonale indicato in monoterapia
per il trattamento di prima linea di pazienti adulti con
carcinoma a cellule di Merkel.
Sono invece 6 le nuove molecole di origine chimica che verranno
ammesse alla rimborsabilità:
• Anzupgo (delgocitinib) per il trattamento dell'eczema cronico
delle maniCamzyos (mavacamten) per il trattamento della
cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva (CMIO);
• Krazati (adagrasib) per il trattamento del carcinoma polmonare
non a piccole cellule avanzato;
• Medepidol (idromorfone) per il trattamento del dolore severo
negli adulti;
• Recigar (citisina) per la cessazione dell'abitudine al fumo e
la riduzione del desiderio di nicotina;
• Vanflyta (quizartinib) per il trattamento della leucemia
mieloide acuta (LMA).
Il CdA dell'AIFA ha inoltre ammesso alla rimborsabilità a carico
del SSN 6 farmaci generici.
Riproduzione riservata © Copyright ANSA