Grazie a uno studio sull'impiego
della terapia genica su patologie come scompenso e arresto
cardiaco e aritmie gravi, l'Unità di cardiologia molecolare
dell'IRCCS Maugeri Pavia, diretta da Silvia Priori, si è
aggiudicata l'ERC (European Research Council) Advanced Grant,
uno dei più ambiti finanziamenti europei alla ricerca. Il
progetto, in collaborazione con l'Università di Pavia e già
sostenuto da un precedente grant nel 2015, entra ora in una
nuova fase con l'ampliamento del target d'azione dalle malattie
rare alle patologie cardiovascolari più comuni. Il focus della
ricerca è l'impiego di terapie geniche innovative basate su DNA
e RNA progettate per agire direttamente sulla proteina
responsabile della patologia. "È la prima volta in questo
progetto di ricerca che applichiamo questo approccio a malattie
cardiache ad alta prevalenza come lo scompenso cardiaco - spiega
Priori -. Abbiamo già raccolto dati preliminari e sintetizzato
molecole promettenti che potrebbero affiancarsi alle terapie
esistenti. L'obiettivo è offrire nuove soluzioni a una malattia
che colpisce oltre 50 milioni di persone nel mondo".
Le terapie molecolari, già impiegate con successo in alcune
malattie genetiche rare, si sono dimostrate capaci di correggere
il difetto alla base della patologia. "Queste terapie vanno a
colpire in maniera estremamente precisa la causa della malattia
che a volte è identificabile in alcune molecole che
nell'organismo vengono prodotte troppo o troppo poco,
ripristinando di fatto il corretto funzionamento del cuore -
prosegue la ricercatrice -. La sfida che stiamo affrontando oggi
è vedere se la stessa efficacia riscontrata sulle patologie
genetiche rare si può replicare in patologie comuni del cuore".
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