Corregge i difetti genetici nei
feti già durante la gravidanza la procedura sperimentale per la
somministrazione di terapie geniche in utero messa a punto da
Università degli Studi di Milano e Fondazione Irccs Istituto
Neurologico Carlo Besta, in collaborazione con il Policlinico di
Milano e Avantea di Cremona. I risultati dello studio,
pubblicati sulla rivista Gene Therapy del gruppo Nature, aprono
la strada a interventi prenatali per le malattie genetiche
congenite più gravi.
La procedura, minimamente invasiva, utilizza una tecnica già
in uso nella pratica clinica, l'iniezione ecoguidata
transaddominale. Applicata ai suini — animali scelti per la loro
stretta somiglianza fisiologica con l'uomo — questa procedura ha
permesso di somministrare un vettore virale (AAV9) contenente un
gene marcatore (GFP) direttamente al feto, attraverso la vena
ombelicale o il cuore.
I suini nati dopo la procedura hanno mostrato un'ampia
distribuzione del gene terapeutico in diversi organi, senza
effetti collaterali significativi né segni di infiammazione.
Anche le madri hanno tollerato bene l'intervento, senza
complicazioni. Questo modello potrà così essere utilizzato per
testare nuove terapie in malattie rare e devastanti come le
malattie mitocondriali e altre patologie multisistemiche che
iniziano già durante la vita intrauterina.
Allo studio hanno partecipato anche Fondazione IRCCS Ca'
Granda Ospedale Maggiore Policlinico, Università di Verona e UCL
School of Pharmacy di Londra. Il progetto è stato sostenuto
dalla Fondazione Regionale per la Ricerca Biomedica, Fondazione
Telethon, la Fondazione Mariani, il programma europeo EJP RD e
il PNRR.
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