È stata approvata dall'Aifa la
rimborsabilità di iptacopan, il primo farmaco monoterapico orale
sviluppato da Novartis per il trattamento dell'emoglobinuria
parossistica notturna (Epn) nei pazienti adulti che rimangono
anemici dopo almeno tre mesi di terapia con un inibitore di C5.
L'Epn è una patologia rara e cronica del sangue causata da
una mutazione acquisita nelle cellule staminali ematopoietiche,
che porta alla produzione di globuli rossi privi di proteine
protettive, rendendoli vulnerabili alla distruzione prematura da
parte dal sistema del complemento (una parte del sistema
immunitario), causando emolisi.
Si stima che questa patologia colpisca circa mille persone in
Italia - con diagnosi in giovane età, tra i 30 e i 40 anni - e
di queste circa un terzo necessita di una terapia
dell'anti-complemento. L'emolisi costante può causare trombosi,
anemia, fatigue (affaticamento cronico) e altri sintomi. La
fatigue è uno dei sintomi più debilitanti della malattia: oltre
il 75% dei pazienti già in trattamento continua a convivere con
una stanchezza costante, con difficoltà nelle attività fisiche
di base.
"Con questa nuova opzione terapeutica, quale il primo
inibitore del fattore B, possiamo porci obiettivi terapeutici
più ambiziosi: la normalizzazione del livello di emoglobina, il
controllo completo dei sintomi e il miglioramento complessivo
della qualità della vita - spiega Camilla Frieri, Uoc ematologia
e terapie cellulari avanzate, dell'azienda ospedaliera San
Giuseppe Moscati di Avellino. - Inoltre, la somministrazione
orale rappresenta un'importante evoluzione, liberando i pazienti
dalla routine ospedaliera e alleggerendo il carico fisico,
emotivo e organizzativo delle infusioni"
Riproduzione riservata © Copyright ANSA