Grazie ad una terapia genica
somministrata con un collirio un giovane paziente non vedente
per le conseguenze di una malattia rara, l'epidermolisi bollosa
distrofica, ha recuperato la vista nell'occhio trattato. È
quanto annunciato sul New England Journal of Medicine da Arianna
Tovar Vetencourt del Bascom Palmer Eye Institute presso la
University of Miami Miller School of Medicine.
La terapia si chiama beremagene geperpavec (B-VEC; Vyjuvek).
Il trattamento con B-VEC topico applicato direttamente
all'occhio destro, l'acuità visiva è migliorata notevolmente per
il ragazzo di 13 anni, legalmente cieco e con epidermolisi
bollosa distrofica recessiva all'età di 7 anni.
"I nostri dati supportano ulteriori indagini su B-VEC nella
cura dei pazienti con epidermolisi bollosa distrofica con
coinvolgimento della superficie oculare", hanno scritto
Vetencourt e colleghi, riconoscendo che sono necessari studi più
ampi e un follow-up più lungo. Ad ogni modo, continuano, "il
grado di miglioramento che abbiamo osservato è stato notevole,
dato dalla mancanza di cambiamenti nell'occhio controlaterale,
che ha subito un trattamento simile ma senza l'applicazione
oftalmica di B-VEC".
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