La Commissione Europea ha approvato una nuova terapia genica per il trattamento della beta-talassemia e dell'anemia falciforme. Il trattamento "ha il potenziale per trasformare la vita dei pazienti affetti da queste due patologie; ora è importante che questa terapia sia messa rapidamente a disposizione dei pazienti eleggibili", ha affermato Franco Locatelli, direttore del Dipartimento di Ematologia e Oncologia Pediatrica dell'Ospedale Pediatrico Bambino Gesù e sperimentatore principale di due degli studi che hanno portato all'approvazione.
L'anemia falciforme e la beta talassemia sono entrambe malattie ereditaria del sangue che colpiscono i globuli rossi inficiando la loro capacità di trasportare l'ossigeno agli organi e i tessuti del corpo. Entrambe richiedono un trattamento a vita e causano una diminuzione della qualità e dell'aspettativa di vita. Attualmente, una delle possibili potenziali cure è il trapianto di cellule staminali da donatore compatibile, ma questa opzione è disponibile solo per una piccola percentuale di pazienti.
La nuova terapia il cui nome è exagamglogene autotemcel [exa-cel] è la prima terapia di editing genico basata sul sistema CRISPR/Cas9. Questa tecnologia consente di modificare geneticamente le cellule staminali e progenitrici ematopoietiche del paziente portando alla produzione di alti livelli di emoglobina fetale nei globuli rossi. Nelle sperimentazioni, il trattamento ha ridotto o eliminato le crisi vaso-occlusive e ridotto la necessità di trasfusioni.
Il prodotto potrà essere utilizzato nei pazienti con almeno 12 anni affetti da beta-talassemia dipendente dalle trasfusioni o da anemia falciforme severa caratterizzata da crisi vaso-occlusive ricorrenti, per i quali è appropriato il trapianto di cellule staminali ematopoietiche ma non è disponibile un donatore consanguineo compatibile. Si stima che siano circa 8 mila i pazienti in Europa potenzialmente eleggibili al trattamento.
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