Una nuova molecola può ridurre del 33% le trasfusioni di sangue nei pazienti con beta-talassemia, malattia genetica del sangue che, in forma grave, colpisce oltre 5000 persone in Italia. A fare il punto sulle possibilità di migliorare la vita dei pazienti colpiti da questa forma di anemia ereditaria e cronica è stata una conferenza stampa, organizzata a Roma in vista della Giornata mondiale, che si celebra l'8 maggio. La vita dei malati di beta-talassemia è condizionata dai frequenti accessi ai centri specialistici, ogni 2 o 3 settimane, per sottoporsi a trasfusioni. E' possibile però allungare gli intervalli tra le varie sedute o di diminuire le unità di sangue da trasfondere. A dimostrarlo sono stati i dati di uno studio internazionale, che hanno portato all'approvazione luspatercept da parte dell'Agenzia regolatoria europea. Pubblicato sul New England Journal of Medicine, lo studio ha coinvolto 336 pazienti con talassemia trasfusione-dipendente, mostrando che il 70% dei pazienti trattati con questa molecola otteneva una riduzione del 33% del fabbisogno trasfusionale.
"Risultati confermati anche nella pratica clinica quotidiana", afferma spiega Roberto Lisi, responsabile dell'Unità Operativa Talassemia dell'Arnas Garibaldi di Catania. Inoltre, la nuova terapia, portando a una riduzione del fabbisogno trasfusionale, determina una serie di conseguenze positive. "Meno sangue trasfuso - spiega - si traduce in una minore quantità di ferro accumulata, che può danneggiare gli organi. Di conseguenza, anche minori complicanze legate agli effetti collaterali dei farmaci assunti per evitare i danni da accumulo di ferro. Ma la terapia, rimborsabile in Italia da dicembre 2021, riduce anche i rischi che le trasfusioni determinano attraverso le continue stimolazioni del sistema immunitario". "Con oltre 25 anni di esperienza nelle malattie ematologiche - spiega Cosimo Paga, executive country medical director, Bristol Myers Squibb - abbiamo ottenuto progressi che hanno migliorato la sopravvivenza e la qualità di vita dei pazienti. Il nostro impegno è testimoniato dall'attivazione di programmi compassionevoli che, grazie alla fornitura gratuita dei farmaci nel periodo di negoziazione con l'Agenzia Italiana del Farmaco, consentono di accedere alle terapie prima della loro commercializzazione. In questo modo abbiamo reso disponibile luspatercept per 159 pazienti già da novembre 2020".