La commissione Ue approva un nuovo farmaco per una cardiomiopatia

   La Commissione Europea (EC) ha approvato un nuovo farmaco per la cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva sintomatica, una malattia cardiaca spesso ereditaria, debilitante e progressiva e che può causare ai pazienti sintomi come mancanza di respiro, perdita di coscienza, vertigini fino a gravi complicazioni anche letali.
    "Mavacamten è il primo e unico inibitore selettivo allosterico e reversibile della miosina cardiaca approvato negli Stati membri* dell'Unione Europea (EU) e il primo inibitore di miosina cardiaca che interviene sui meccanismi fisiopatologici alla base della cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva. L'approvazione della Commissione Europea di mavacamten si basa sui risultati positivi di efficacia e sicurezza degli studi di Fase 3". "La cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva, spesso geneticamente determinata, causa un aumento dello spessore delle pareti del ventricolo sinistro del cuore - spiega Gianfranco Sinagra, Direttore Dipartimento Cardiotoracovascolare Azienda Sanitaria Universitaria Integrata di Trieste, Professore Ordinario di Cardiologia e Direttore della Scuola di Specializzazione in Malattie Apparato Cardiovascolare all'Università degli Studi di Trieste -. Pur essendo una patologia rara, la cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva rientra tra le prime tre cause di morte improvvisa giovanile tra gli atleti. Le aritmie ventricolari pericolose per la vita possono verificarsi in persone giovani e negli atleti, senza essere precedute da sintomi premonitori. La malattia, infatti, può essere del tutto asintomatica, oppure presentare sintomi transitori come dispnea, affaticamento, perdita di coscienza". "È la malattia genetica familiare cardiaca più frequente, infatti in circa il 50-60% dei casi è geneticamente determinata - continua il Prof. Sinagra -. Questo permette di spostare l'attenzione dal paziente ai membri della famiglia consentendo diagnosi precoci ed approcci preventivi.
    L'approvazione di terapie come mavacantem è indubbiamente un importante passo avanti che consentirà di dare risposte concrete ai bisogni delle persone".
    "Si stima siano oltre 100mila le persone colpite da cardiomiopatia ipertrofica in Italia. Di queste, però, solo circa 15mila hanno probabilmente ricevuto una diagnosi corretta" afferma Iacopo Olivotto, Professore Ordinario di Cardiologia all'Università degli Studi di Firenze e Direttore della Cardiologia Pediatrica dell'Azienda Ospedaliero Universitaria Meyer IRCCS.
    "Lo studio EXPLORER-HCM è una pietra miliare, perché è il primo trial che ha portato all'approvazione di un farmaco espressamente sviluppato per la cura della cardiomiopatia ipertrofica, una patologia finora orfana sul piano farmacologico" continua Olivotto, che è Principal Investigator dello studio EXPLORER-HCM. I pazienti in Europa che ora avranno a disposizione l'opzione terapeutica mavacamten, inibitore first-in-class della miosina cardiaca che colpisce la fisiopatologia alla base della cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva sintomatica", afferma Samit Hirawat, M.D., chief medical officer, Bristol Myers Squibb. "Siamo orgogliosi di offrire questo trattamento innovativo ad un numero maggiore di pazienti nel mondo e di confermare il nostro impegno a livello globale a trasformare la vita dei pazienti grazie alla scienza".